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一个身患罕见病95后女医生的自救与他助

更新时间: 2021-11-23

  会会(化名)是湖北一家医院影像科的女医生,24岁,性格开朗,爱笑,爱追喜剧,喜欢看《脱口秀大会》,看上去和普通女孩没什么两样,只是不能剧烈运动;不能过度劳累;爬一段楼梯都会气喘吁吁、嘴唇发紫的症状总会时不时提醒她,“你身体里住着一个‘小怪兽’,控制住它,你就能好好活下去。”

  什么是特发性肺动脉高压?会会可以从一名医学专业人士的角度给你科普,肺动脉高压是一种病理状态,肺动脉这根血管的压力增高了,特发性的意思就是没有任何原因,医学上现在还找不到任何原因,不知道为什么,肺动脉压力就高了。心脏必须更加“努力工作”,才能把血液送出去,当肺动脉出现不明原因的压力异常增高时,心脏负荷越来越重,会导致右心室肥大、衰竭、缺氧,胸痛、咯血,甚至严重时会导致死亡。缺氧也会导致患者的嘴唇呈现乌紫或蓝紫色,于是“蓝嘴唇”便成了他们的代称。

  IPAH的发病率一直缺乏大样本流行病数据,但是根据欧美资料显示,成年人患病率最低为每100万人中约5.9例,是典型的罕见病,主要发生在成人,少见于儿童,女性发病率是男性的2倍。也被称为发生在肺血管的“恶性肿瘤”,有数据显示,如果没有药物干预,他们的平均存活时间只有2.8年。

  令人遗憾的是,深藏在肺动脉的这个“小怪兽”往往隐蔽性极大,刚开始几乎看不出明显的症状。会会还记得自己最早出现症状是在十二三岁上初中时,那时稍微一运动,就感觉特别累,还会气喘、胸痛、头晕,当时周围人都觉得是她体力太差,一直没当回事。

  高一那年,会会体力越来越差,经常爬楼梯或者稍做一些体力活就晕倒,去医检查过程中发现异常,最终在湖北同济医院才被确诊为IPAH。由于目前没有治愈IPAH的临床医学方法,只能靠特效药控制症状,买了药后,会会回到学校继续读书,可是几个月后,身体症状没有减轻,会会只好先休学。

  “休学那一年是我最抑郁的一个阶段,就是觉得我和别人不一样,也不愿意出门,因为别人看到会觉得这个高中生怎么在上课期间跑出来了?会有很奇怪的感觉。”会会说,在家休息一年后,她提出想回去读书,可是学校有点担心她的身体状况,不敢让她来。

  为了上学,会会动员家人和学校签了一份“免责协议”,声明无论她发生什么身体突发状况,都不会追究学校的责任,才最终回到心心念念的课堂继续读高二。接下来的学习压力越来越大,但身体里的“小怪兽”会不时搞点症状提醒会会,太拼真的会要人命的。从高三开始,她就打定主意,自己一定要考一个一本学校念医学,一定要搞清楚自己这个病。

  “高三那年因为身体限制,不算太拼,就尽量力所能及地备课,好在家人都不太强势,比较相信我,没有给我太大压力。”虽然最终的成绩比自己期望的要差一点,但会会还是考上了湖北当地一所高校,选择了医学影像学专业。

  本以为大学是自己奔向新生活的美好起点,可是被特效药拖入债务泥潭的会会,一度被迫断药了。

  “治疗IPAH的药真的很贵”,会会说。由于IPAH属于罕见病,患病人群少、市场需求少、研发成本高,世界范围内鲜有药企关注这一领域的药物研发,因此这类药也被称为”孤儿药”。

  国内对孤儿药的研发才刚开始起步,患者主要依赖进口药。针对IPAH的特效药如波生坦,每月要两三万元;服用万他维,每个月要5万多元;最便宜的是西地那非,每月也要2千左右。

  会会的父母都是农民,家里有个年幼的妹妹,会会确诊后,爸爸常年在外打工补贴家用,妈妈照顾家里,家里申请了低保,但所有收入在昂贵的药费面前始终是杯水车薪。那些年,会会主要靠慈善组织的帮助断断续续地维持用药。自己则省吃俭用,每月的生活费除去吃饭,主要都用来买药了。

  到2018年,治疗肺动脉高压的波生坦片、马昔腾坦片等10余个罕见病药品纳入了国家医保药品目录后,慈善组织中止了这类药物的援助,会会买不起药,就断了几个月,此后体力下降得特别明显,体内的“小怪兽”越来越嚣张了。每一次呼吸,都好像正常人刚跑完800米,心脏好像要跳出来一样、呼吸困难、口干舌燥,恶心、头晕目眩。

  “刚好那时候去医院检查,医生告诉我有个湖北的药物实验项目,申请加入的话,可以免费吃药,但是只提供一种药。”出于自救,会会抓住了这个机会,“我当时详细了解了这个实验项目,是很正规的,实验中有定期随访,有任何不适都可以反映,所以就义无反顾地参加了。”然而2021年年初,实验项目结束了,会会又要重新面对断药的问题。

  根据北京病痛挑战公益基金会发布的《2020罕见病医疗援助工程多方共付实践报告》,现阶段,罕见病的医疗保障很难完全通过国家制度和政策实现全覆盖,尤其是罕见病高值药的用药保障。在中央层面鼓励地方政府“先行先试”的背景下,各地的保障罕见病政策模式也千差万别,不同地方的保障幅度各不相同。在湖北当地,IPAH的特效药虽然已进入医保目录,但报销额度普遍比较低,以会会为例,她一年总共只能报销一千多元,而按照医生的建议,她需要同时服用三种特效药,一个月就要花费上万元,即便只吃两种,一个月的花费也要5000多元。

  又要断药了吗?眼看还有几个月就要毕业,没有收入来源的会会又陷入困局。也正是在那段时间,她从北京病痛挑战公益基金会了解到了“罕见病关爱计划”,这项计划由京东健康于2021年2月发起,通过连接社会各界力量,打造“医、药、险、公益”一站式解决方案,重点解决罕见病群体确诊就医难、药品可及难、药品支付难三大难题。其中,由京东健康与北京病痛挑战公益基金会共同设立的“罕见病医疗援助工程京东健康罕见病关爱基金”可以为患者提供一次性最高达5万元的资金援助。

  会会通过京东大药房罕见病关爱中心买过药,比较信任京东大药房这个品牌,所以递交了申请,第一次就申请到4000元左右的援助金额,工作人员告诉她,后续可以进行二次申请,按照她年自费用药6万元左右的额度,预计能申请到近2万元的援助金,“这笔费用能覆盖到我全年用药总金额的30-40%,对我来说真的是很及时的帮助。”会会高兴地说。

  支付难,是罕见病患者普遍存在的一大难题。统计数据显示,罕见病患者平均每年自费治疗费用超过5万元,近15%的患者因为无法承担医疗费用而被迫停止治疗。中国罕见病联盟2020年发布的《中国罕见病患者综合社会调查》报告,调研了20,804名罕见病患者在2018年的年平均家庭收入,5万元以下的达一半以上(54.7%)。其中,IPAH患者年均医疗相关费用在104,063元,可报销费用比约为11.2%,年均个人自付达92,418元。很多家庭迫于资金压力,选择缩减剂量用药,甚至仅靠西地那非这种IPAH特效药中最便宜的药品续命。

  对此,各地区和行业组织都在合力寻求解决对策。其中获得业界普遍共识的,是罕见病的多层次保障模式。这种模式倡导由政府出资主导,通过基本医保、大病保险、医疗救助等政策保障为基础保障罕见病患者治疗用药,其他社会主体如政策性商业保险(普惠险)、医药企业、爱心企业、慈善团体等共同参与,补充政策不足。“京东健康罕见病关爱计划”中的“罕见病医疗援助工程京东健康罕见病关爱基金”就是其中的一层。

  “京东健康发起‘罕见病关爱计划’的目的不仅在于解决罕见病患者面临的现实痛点,也希望能以此唤起社会各界对罕见病群体的关爱与援助。”京东健康相关负责人表示,目前包括会会在内的第一批30名患者的援助资金已经发放到位,“未来,除了按计划继续援助符合条件的患者外,我们预计将在今年11月份通过爱心东东公益产品邀请爱心企业及网友参与这一公益项目,进一步扩大援助能力和援助范围。”此外,京东健康还将携手更多医药企业、公益机构、保险企业等共同探索罕见病保障政策落地的线上多方共付模式。

  阴霾总会过去。2021年6月,会会大学毕业,如愿成为一名影像科医生,虽然实习阶段的薪酬不高,但她终于拥有了一定的自付能力,加上“罕见病医疗援助工程京东健康罕见病关爱基金”等多方公益力量的帮助,她可以不再担心断药的问题了,每天坚持服用两种药物,身体状况维持得还不错。对于体内的这个“小怪兽”,尽管会会已经接受了与它共存,但还是希望有朝一日,能够出现有效的治愈手段,让这个病可以彻底消失。

  休息的时候,会会和普通女孩一样,喜欢追剧、刷微博。她更喜欢看让人快乐的影视作品,“不喜欢看悲情戏,生活已经够苦的了。”会会说,现在最大的愿望,就是维持住现在的生活状态,“有工作,有家人陪在身边,时不时和朋友出去玩一下,我觉得已经可以了,不敢再奢求更多,就只希望现在的生活能够一直这样下去。”

  对于未来,会会也看得通透,“生命无常,我不知道后面会有多长的寿命。既然命运已经和我开了一个玩笑,那我就要用有限的生命享受生活。”